浙大儿院在国家儿童健康与疾病临床医学研究中心开展的CAR-T细胞治疗难治性SLE临床试验获显著成果,已为20名患儿成功治疗,症状改善并停用激素及免疫抑制剂。
浙大儿院用CAR-T疗法为SLE儿童患者带来新希望,该病常多系统侵犯,儿童临床表现复杂且预后严重。
浙大儿院3月起首试CAR-T治SLE,已治20例,含16女4男,年龄6岁8月至19岁,病程4月至11年。
一名12岁SLE女孩经CAR-T治疗后,仅半个月停用所有药物,症状好转出院。7个月后,除血清学指标偏高外,皮疹、蛋白尿消失,临床缓解,重返校园。
全国多地中重度SLE患儿慕名到浙大儿院接受CAR-T治疗,治疗后全部停用激素及免疫抑制剂,部分SLEDAI-2K评分转0,其余病情好转,生活质量大幅提升,有望回归正常生活。
CAR-T疗法提取病人T细胞,经体外改造装备特殊分子以识别攻击靶细胞,再回输体内消灭异常细胞。初用于血液肿瘤,现正拓展至其他领域。
CAR-T治疗不良反应较轻,20例患者无输注过敏,常见不适为发热等,对症治疗可缓解,3例有轻-中度神经系统症状,治疗后好转。
CAR-T治cSLE临床研究完成,新项目“通用型CAR-T治SLE”预计10月中旬启动。CAR-T疗法科研支撑,SLE患儿负担减轻。
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